MIT ve Harvard Üniversitesi’ndeki bilim insanları genetik hataları düzeltmenin yeni bir yolunu daha buldu. Yeni yapılan bir çalışma ile bilim insanları fare hücrelerine yüksek başarı oranıyla taşımak ve genetik bir bozukluğu etkili bir şekilde düzeltmek için küçük, virüs benzeri parçacıklar tasarladılar.
Bu tasarlanmış virüs benzeri parçacıkları değiştirerek insan hücrelerindeki düzenleme sürecini 170 kat geliştirdiler. Genetik göz sorunu olan fareler üzerinde yapılan testlerde hataları düzelterek, farelerin görme yetilerini kısmen iyileştirdiler.
Genetik bozukluklar için umut verici tedaviyi fare beynindeki genleri düzenlemek için kullandıklarında, istenmeyen hiçbir değişiklik olmadı. Bu buluş, birincil düzenlemenin canlı hayvanlardaki genetik bozukluklar için umut verici bir tedavi olabileceğini öne sürüyor.
Ancak bu düzenleme sisteminin canlı hayvan hücrelerine aktarılmasının oldukça zor olduğu, sistemin bir Cas9 proteini, tasarlanmış bir kılavuz RNA ve bir ters transkriptaz içerdiği belirtiliyor.
Lipid nanopartikülleri ve virüsler gibi farklı yöntemler kullanılmış olup, virüs benzeri partiküllerin (VLP’ler) ümit verici olduğunu belirten araştırmacılar, VLP’lerin viral proteinlerden oluştuğunu ve kargo taşıdıklarını ancak viral genetik materyal içermediklerini belirtiyor. VLP’ler mütevazı bir başarı elde etmiş olsalar da, her kargo türü için özel mühendisliğe ihtiyaç duyuyorlar.
Fare modelinde test etme
Bilim insanları, gözlerdeki iki farklı genetik sorunu düzeltmek için sistemlerini farelerde test etti. Sorunlardan biri, retinitis pigmentosa adı verilen ve kademeli görme kaybına yol açan bir hastalığa neden olurken diğeri, insanlarda Leber konjenital amorosis (LCA) adı verilen bir durumdaki körlükle bağlantılıdır.
eVLP’lerini kullanarak, hayvanların retina hücrelerinin yaklaşık yüzde 20’sindeki mutasyonları düzelterek, görme yetilerini kısmen geri kazandılar.
Umarız bu çalışmalar kısa sürede insanlardaki gen bozukluklarının düzeltilmesine olanak sağlayarak kanser tedavisinde etkili olur.